Экспертная психиатрическая клиника, предоставляющая комплексное лечение на русском языке

Генная терапия поможет в лечении аутизма

Генная терапия поможет в лечении аутизма

Группа биологов и химиков из Калифорнийского университета совместно с компанией «GenEdit» смогли использовать технологию генного редактирования CRISPR/Cas для лечения проявлений аутизма у лабораторных мышей.

Оформить заявку на диагностику и лечение


Ученые проводили исследования со взрослыми лабораторными мышами с синдромом ломкой Х-хромосомы (также известном как синдром Мартина-Белл). В их мозг вводили наночастицы золота, содержащие белок Cas9, который может связываться с геном метаботропного глутаматного рецептора (mGluR5) и подавлять его работу. Именно избыточную активность mGluR5 в полосатом теле мозга связывают со стереотипиями, которые характерны для заболевания. После генной терапии стереотипические бесцельные движения у мышей стали меньше на 70%. При этом никаких побочных эффектов от такой терапии у грызунов не наблюдалось. Синдром ломкой Х-хромосомы вызван мутацией одного из генов. Мутация приводит к репликации нуклеотидов и формированию участка, склонного к разрыву и подавлению действия сигнального белка FMR1, который играет ведущую роль в формировании нейронов и связей между ними. В результате у больного наблюдаются умственная отсталость, нарушение поведения аутистического спектра, в том числе появления стереотипных движений. Ученые уже представили программу генной терапии, с помощью которой можно менять структуру Х-хромосомы, отвечающей за развитие аутизма.

Автор: IsraClinic

Наши специалисты

Доктор Ташлыков Вадим
Невролог высшей категории

Осмотр невролога в рамках комплексной диагностики помогает исключить или подтвердить наличие неврологической патологии при диагностике психиатрических расстройств.

Доктор Заев Виктор
Терапевт

Часто у пациентов с психиатрическими заболеваниями есть соматические симптомы. Терапевт помогает определить стратегию лечения или дообследования при физических недомоганиях.

Гуревич Илана
Медицинский психолог, психотерапевт

Медицинский психолог помогает онкобольным, людям, пережившим катастрофу или травму, пациентам перед или после операции и реабилитации.

Доктор Толкушина Вилена
Дефектолог высшей категории

Оформить заявку на диагностику и лечение

На странице